Đột phá y học: Thuốc trị ung thư do AI thiết kế sắp bước vào thử nghiệm lâm sàng

Trong một bước tiến đột phá, ngành y dược toàn cầu đang hướng tới kỷ nguyên mới với sự ra đời của các loại thuốc được thiết kế bởi trí tuệ nhân tạo (AI).

Isomorphic Labs, một công ty con của gã khổng lồ Alphabet, đang chuẩn bị đưa một loại thuốc điều trị ung thư do AI thiết kế vào thử nghiệm lâm sàng, mở ra hy vọng về những phương pháp điều trị hiệu quả và nhanh chóng hơn cho các bệnh lý phức tạp.

Từ lâu, quá trình phát triển một loại thuốc mới được xem là một chặng đường dài và tốn kém, thường kéo dài 10-15 năm với chi phí lên đến hàng tỷ USD. Quy trình này dựa trên phương pháp thử nghiệm-sai sót, đòi hỏi nhiều công sức và thời gian để xác định các phân tử thuốc hiệu quả, an toàn với liều lượng phù hợp. Tuy nhiên, sự xuất hiện của AI, đặc biệt là machine learning và deep learning, đang thay đổi hoàn toàn cục diện này.

AI có khả năng tự động hóa, tăng tốc và nâng cao độ chính xác trong từng giai đoạn của quá trình phát triển thuốc. Thời gian phát triển thuốc có thể được rút ngắn đáng kể, từ vài năm xuống còn vài tháng, thậm chí vài tuần. Điều này không chỉ giúp giảm chi phí mà còn đẩy nhanh việc đưa các liệu pháp điều trị mới đến tay bệnh nhân.

Isomorphic Labs, được tách ra từ Google DeepMind vào năm 2021, thừa hưởng nền tảng AlphaFold – một hệ thống AI nổi tiếng với khả năng dự đoán cấu trúc protein với độ chính xác cao. Phiên bản mới nhất, AlphaFold 3, còn có thể dự đoán tương tác giữa protein với DNA và các phân tử thuốc, từ đó rút ngắn đáng kể quá trình thiết kế thuốc. Khám phá này đã được vinh danh bằng giải Nobel vào năm 2024, khẳng định tiềm năng to lớn của công nghệ.

Ông Demis Hassabis, CEO của Isomorphic Labs, cho biết công ty đang tích cực đẩy nhanh tiến độ đưa các loại thuốc đầu tiên vào thử nghiệm trên người, không chỉ trong điều trị ung thư mà còn mở rộng sang nhiều bệnh lý khác. Hiện tại, Isomorphic Labs đang tập trung phát triển các ứng viên thuốc trong lĩnh vực ung thư và miễn dịch học, hướng đến việc xin cấp phép sau khi hoàn tất thử nghiệm giai đoạn đầu.

Để tăng tốc ứng dụng AI vào phát triển thuốc, Isomorphic Labs đã thiết lập các mối quan hệ hợp tác chiến lược với các "ông lớn" trong ngành dược như Novartis và Eli Lilly, với tổng giá trị thỏa thuận lên đến gần 3 tỷ USD. Điều này không chỉ thể hiện sự tin tưởng của ngành vào công nghệ AI mà còn cung cấp nguồn lực tài chính dồi dào để thúc đẩy nghiên cứu và phát triển.

Đến tháng 4/2025, Isomorphic Labs đã huy động được 600 triệu USD trong vòng gọi vốn đầu tiên do Thrive Capital dẫn đầu. Khoản đầu tư này được kỳ vọng sẽ giúp công ty đưa các chương trình phát triển thuốc vào giai đoạn lâm sàng, tiến gần hơn đến mục tiêu dùng AI để giải quyết phần lớn bệnh tật của nhân loại.

Không chỉ riêng Isomorphic Labs, nhiều công ty công nghệ sinh học khác như Anima Biotech, Pharos AI, Iktos và Valo Health cũng đang theo đuổi hướng đi tương tự. Đáng chú ý, đầu năm 2025, Novo Nordisk đã ký hợp tác trị giá gần 2,8 tỷ USD với Valo Health nhằm đẩy mạnh quá trình khám phá thuốc bằng trí tuệ nhân tạo.

Một ví dụ điển hình về hiệu quả của AI là trường hợp của Insilico Medicine (Hong Kong, Trung Quốc). Công ty này đã sử dụng AI để phát hiện một phân tử thuốc tiềm năng điều trị xơ phổi vô căn. Toàn bộ quá trình, từ xác định mục tiêu đến thiết kế phân tử thuốc, chỉ mất 46 ngày – nhanh hơn rất nhiều so với phương pháp truyền thống vốn kéo dài nhiều năm. AI đã giúp Insilico Medicine tạo ra hàng nghìn cấu trúc phân tử trong thời gian ngắn, sau đó sàng lọc và lựa chọn các ứng viên khả thi để tổng hợp và thử nghiệm trong phòng thí nghiệm.

Theo dữ liệu từ GlobalData, hiện có hơn 3.000 loại thuốc đang được phát triển hoặc tái định hướng nhờ công nghệ AI, phần lớn trong số đó vẫn ở giai đoạn tiền lâm sàng. Bà Urte Jakimaviciute, Giám đốc nghiên cứu thị trường của GlobalData, nhận định: "AI sẽ sớm trở thành công cụ không thể thiếu trong ngành dược, giúp tăng tốc nghiên cứu, giảm chi phí và mở rộng khả năng điều trị các bệnh lý phức tạp".

Chủ tịch Isomorphic Labs, ông Colin Murdoch, chia sẻ về tầm nhìn đầy tham vọng: "Chúng tôi hy vọng một ngày nào đó chỉ cần nhấn nút là có ngay bản thiết kế thuốc hoàn chỉnh trước mắt".

Việc ứng dụng AI trong thiết kế thuốc hứa hẹn mang lại hiệu quả cao hơn, tiết kiệm chi phí và tăng tỷ lệ thành công. Các chuyên gia nhận định rằng, trong khi ngành y tế đang đối mặt với nhiều thách thức, chuyển đổi số, đặc biệt là AI, sẽ là chìa khóa để rút ngắn thời gian phát triển thuốc và nâng cao hiệu quả điều trị trong tương lai.