Sự thành thạo, được thúc đẩy bởi nghiên cứu của Salesforce và được hỗ trợ bởi Jeff Dean, sử dụng AI để khám phá các loại thuốc

Năm ngoái, Salesforce, công ty nổi tiếng với phần mềm hỗ trợ bán hàng trên nền tảng đám mây (và Slack), đã dẫn đầu một dự án có tên ProGen để thiết kế protein bằng cách sử dụng AI tổng hợp. Các nhà nghiên cứu đằng sau nó đã tuyên bố trong một bài đăng trên blog vào tháng 1 năm 2023 rằng, một nghiên cứu đột phá, ProGen có thể - nếu được đưa ra thị trường - giúp khám phá các phương pháp điều trị y tế hiệu quả hơn về mặt chi phí so với các phương pháp truyền thống.

 Nguồn ảnh: Getty 

Năm ngoái, Salesforce, công ty nổi tiếng với phần mềm hỗ trợ bán hàng trên nền tảng đám mây (và Slack), đã dẫn đầu một dự án có tên ProGen để thiết kế protein bằng cách sử dụng AI tổng hợp. Các nhà nghiên cứu đằng sau nó đã tuyên bố trong một bài đăng trên blog vào tháng 1 năm 2023 rằng, một nghiên cứu đột phá, ProGen có thể - nếu được đưa ra thị trường - giúp khám phá các phương pháp điều trị y tế hiệu quả hơn về mặt chi phí so với các phương pháp truyền thống.

ProGen đạt đến đỉnh cao trong nghiên cứu được công bố trên tạp chí Nature Biotech cho thấy AI có thể tạo thành công cấu trúc 3D của protein nhân tạo. Tuy nhiên, ngoài bài báo, dự án không mang lại nhiều lợi ích ở Salesforce hay bất kỳ nơi nào khác - ít nhất là không theo nghĩa thương mại. 

Đó là, cho đến gần đây. 

Một trong những nhà nghiên cứu chịu trách nhiệm về ProGen, Ali Madani, đã thành lập một công ty, Profluent, mà ông hy vọng sẽ đưa công nghệ tạo ra protein tương tự ra khỏi phòng thí nghiệm và đến tay các công ty dược phẩm. Trong một cuộc phỏng vấn với TechCrunch, Madani mô tả sứ mệnh của Profluent là “đảo ngược mô hình phát triển thuốc”, bắt đầu từ nhu cầu của bệnh nhân và điều trị, rồi quay ngược lại để tạo ra giải pháp điều trị “phù hợp với khách hàng”.

Madani cho biết: “Nhiều loại thuốc - ví dụ như enzyme và kháng thể - bao gồm protein. “Vì vậy, cuối cùng thì điều này là dành cho những bệnh nhân sẽ nhận được protein do AI thiết kế làm thuốc.”

Khi làm việc tại bộ phận nghiên cứu của Salesforce, Madani nhận thấy mình bị thu hút bởi sự tương đồng giữa ngôn ngữ tự nhiên (ví dụ: tiếng Anh) và “ngôn ngữ” của protein. Madani phát hiện ra rằng protein - chuỗi axit amin liên kết với nhau mà cơ thể sử dụng cho nhiều mục đích khác nhau, từ tạo ra hormone đến sửa chữa mô xương và cơ - có thể được coi như những từ trong một đoạn văn. Được đưa vào mô hình AI tổng quát, dữ liệu về protein có thể được sử dụng để dự đoán các protein hoàn toàn mới với các chức năng mới.

Với Profluent, Madani và người đồng sáng lập Alexander Meeske, trợ lý giáo sư vi sinh tại Đại học Washington, nhằm mục đích đưa khái niệm này tiến thêm một bước bằng cách áp dụng nó vào chỉnh sửa gen.

Madani cho biết: “Nhiều bệnh di truyền không thể chữa khỏi bằng (protein hoặc enzyme) được lấy trực tiếp từ thiên nhiên”. “Hơn nữa, các hệ thống chỉnh sửa gen được kết hợp và kết hợp để có những khả năng mới phải chịu sự đánh đổi về chức năng khiến phạm vi tiếp cận của chúng bị hạn chế đáng kể. Ngược lại, Profluent có thể tối ưu hóa đồng thời nhiều thuộc tính để đạt được trình chỉnh sửa (gen) được thiết kế tùy chỉnh phù hợp hoàn hảo cho từng bệnh nhân.”

Nó không nằm ngoài trường bên trái. Các công ty và nhóm nghiên cứu khác đã chứng minh những cách khả thi trong đó AI có thể tạo ra có thể được sử dụng để dự đoán protein.

Nvidia vào năm 2022 đã phát hành một mô hình AI tổng quát, MegaMolBART, được đào tạo trên một tập dữ liệu gồm hàng triệu phân tử để tìm kiếm các mục tiêu thuốc tiềm năng và dự đoán các phản ứng hóa học. Meta đã đào tạo một mô hình có tên ESM-2 về trình tự protein, một phương pháp mà công ty tuyên bố cho phép nó dự đoán trình tự của hơn 600 triệu protein chỉ trong hai tuần. Và DeepMind, phòng thí nghiệm nghiên cứu AI của Google, có một hệ thống tên là AlphaFold có thể dự đoán cấu trúc protein hoàn chỉnh, đạt được tốc độ và độ chính xác vượt xa các phương pháp thuật toán cũ hơn, ít phức tạp hơn.

Profluent đang đào tạo các mô hình AI trên các tập dữ liệu khổng lồ - tập dữ liệu với hơn 40 tỷ chuỗi protein - để tạo ra các hệ thống sản xuất protein và chỉnh sửa gen mới cũng như tinh chỉnh hiện có. Thay vì tự mình phát triển các phương pháp điều trị, công ty khởi nghiệp này có kế hoạch hợp tác với các đối tác bên ngoài để tạo ra “thuốc di truyền” với những con đường hứa hẹn nhất được phê duyệt.

Madani khẳng định phương pháp này có thể cắt giảm đáng kể lượng thời gian và vốn thường cần để phát triển một phương pháp điều trị. Theo tập đoàn công nghiệp PhRMA, trung bình phải mất 10-15 năm để phát triển một loại thuốc mới kể từ lần khám phá ban đầu cho đến khi được cơ quan quản lý phê duyệt. Trong khi đó, các ước tính gần đây cho thấy chi phí phát triển một loại thuốc mới vào khoảng từ vài trăm triệu đến 2,8 tỷ USD.

Madani nói: “Thực tế, nhiều loại thuốc có tác dụng mạnh mẽ đã được phát hiện một cách tình cờ chứ không phải được thiết kế có chủ ý”. “Khả năng của (Profluent) mang đến cho nhân loại cơ hội chuyển từ khám phá ngẫu nhiên sang thiết kế có chủ ý các giải pháp cần thiết nhất của chúng ta trong sinh học.”

Profluent gồm 20 nhân viên có trụ sở tại Berkeley được hỗ trợ bởi các ông lớn VC bao gồm Spark Capital (dẫn đầu vòng tài trợ 35 triệu đô la gần đây của công ty), Insight Partners, Air Street Capital, AIX Ventures và Convergent Ventures. Nhà khoa học trưởng của Google Jeff Dean cũng đã đóng góp, tạo thêm uy tín cho nền tảng này.

Madani cho biết, trọng tâm của Profluent trong vài tháng tới sẽ là nâng cấp các mô hình AI của mình, một phần bằng cách mở rộng bộ dữ liệu đào tạo cũng như thu hút khách hàng và đối tác. Nó sẽ phải di chuyển mạnh mẽ; các đối thủ, bao gồm EvolutionaryScale và Basecamp Research, đang nhanh chóng đào tạo các mô hình tạo protein của riêng họ và huy động được số tiền VC khổng lồ.

Madani cho biết: “Chúng tôi đã phát triển nền tảng ban đầu của mình và cho thấy những đột phá khoa học trong việc chỉnh sửa gen. “Bây giờ là lúc mở rộng quy mô và bắt đầu triển khai các giải pháp với các đối tác phù hợp với tham vọng của chúng tôi trong tương lai.”

Theo TechCrunch